NEJM发表世界首次经同行评议的CRIS - 遗传性溶血性贫血

TUhjnbcbe - 2020/12/30 13:38:00

自年FDA批准基因疗法治疗Leber先天性黑蒙症，从年代即开始尝试的基因治疗终于在临床实践中崭露头角。目前，美国FDA和欧洲EMA共批准8项基因疗法，而国内基因治疗研究也呈井喷式发展。美国德勤公司一项分析指出，截至年2月18日，中国有约个在研基因治疗研究（其中77%为CART项目），仅次于美国。《新英格兰医学杂志》（NEJM）对基因治疗也日趋