遗传性溶血性贫血

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NEJM发表世界首次经同行评议的CRIS [复制链接]

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自年FDA批准基因疗法治疗Leber先天性黑蒙症,从年代即开始尝试的基因治疗终于在临床实践中崭露头角。目前,美国FDA和欧洲EMA共批准8项基因疗法,而国内基因治疗研究也呈井喷式发展。美国德勤公司一项分析指出,截至年2月18日,中国有约个在研基因治疗研究(其中77%为CART项目),仅次于美国。《新英格兰医学杂志》(NEJM)对基因治疗也日趋
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