再生医学论坛设立的背景
再生医学对于血液的再生是非常重要的。再生医学是一个交叉学科,血液的再生最适合再生医学领域。因为血液来源于造血干细胞,造血干细胞能分化成熟为多系的血液细胞和免疫细胞,所以再生医学对于血液学科的发展契合了本次大会的主题——新理论、新方向。此次大会再生医学论坛的主题是基因治疗——一种新的治疗方法,它将为血液病患者,尤其是肿瘤和遗传代谢病患者带来福音。专家云集,亮点突出
聚焦基因治疗,我们安排了基因治疗伦理学专家进行了讲座。因为谈到基因治疗,老百姓都会觉得恐慌和担忧,但我们的基因治疗是针对于体细胞而非生殖细胞,专家认为基于治疗疾病目的的体细胞基因治疗是能够获得伦理学支持的。除伦理学问题外,我们还邀请了国内顶尖的基因编辑技术的研发专家,内容非常丰富,全面概括了当今最前沿的基因编辑发展成果。针对基因编辑技术的临床转化应用,临床专家将介绍血友病、地中海贫血基因治疗的临床研究的初步数据。基因治疗在我国处于发展初期,相信在未来的5-10年,基因疗法会惠及更多的血液病患者,尤其是血液病中的单基因遗传病、免疫缺陷病、罕见病等,相信患者们能从中获益。
再生医学工作取得的成绩
再生医学成立于年6月,成立的目的是为了开展基于干细胞的创新性治疗技术。到目前为止,再生医学开展的地中海贫血基因治疗的患者已经植入成功,疗效已开始初步显现,相信再过半年至一年,我们会为大家带来一个满意的成果汇报。再生医学的重要工作在国家重点实验室和我国血液系统疾病临床医学研究中心的双轮驱动下,推动着我院所创新性治疗临床转化部门的发展。希望创新性的技术疗法能够在国内汇集更多的血液学同道和血液学患者。基因治疗在血液领域的前景
基因治疗对于血液疾病是一种非常好的方法,尤其对于疑难的单基因遗传病以及尚无其他更好药物可供治疗的血液病患者。血研所的张磊教授主导的血友病的基因治疗,以及地中海贫血、严重的免疫缺陷病、血红蛋白病等疾病的基因治疗均显示出很好的疗效。除此以外,对血液肿瘤疾病的患者来说,CAR-T治疗血液肿瘤也具有较好的疗效。再生医学内容广泛,基因治疗也可惠及其他系统疾病,除了血液再生之外,神经特异性病变、视网膜眼病和脂代谢的罕见病都是学科发展的关键内容。
共识的临床指导意义
关于基因治疗的指导规范和技术共识,国内还处于空白阶段。基因治疗如何在我国健康持续地发展非常重要,所以当务之急是汇聚国内基因治疗研发、产品研发、临床转化应用、伦理学的专家共同讨论,制定共识。此次会议的讨论环节中,我们达成了几项基本共识,基于治疗目的的体细胞基因治疗也有可能会获得伦理学支持。基因治疗应用于单基因遗传病、血友病和地中海贫血非常合适,其中,对于输血依赖性地中海贫血没有同胞全相合供者的患者来说,基因治疗可能对摆脱输血依赖产生很大益处,能够减轻患者和家庭的输血负担,保护患者的脏器功能,降低心铁、肝铁负荷。我们建议对患者多一些关爱和健康宣教,指导患者摆脱输血依赖,回归社会,这是医学家、伦理学家以及科研工作者的责任和任务。施均教授
中国医院
(中国医学科学院血液学研究所)
中国医院(中国医学科学院血液学研究所)再生医学诊疗中心主任、博士生导师
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任
中华医学会第11届血液学专业委员会委员
中华医学会血液学专业委员会红细胞专业组副组长
天津市医学会血液学分会第7届委员会副主任委员
研究方向:造血再生理论基础及临床应用转化;造血干细胞创新性基因治疗;再生障碍性贫血、纯红细胞再生障碍、骨髓增生异常综合征、自身免疫性溶血、大颗粒淋巴细胞白血病诊治及疑难单纯白细胞减少、单纯血小板减少诊断
Blood,BrJHaematol,CancerRes,Oncogene等杂志发表数十篇论文
国家自然基金3项,国家重点研发计划子课题2项,中国医学科学院医学与健康科技创新工程1项,天津市重大疾病防治科技重大专项1项,协和青年基金1项
往期回顾
赵维莅教授:精益求精,创新前行——首届中国血液学科发展大会
血液生态论坛报道|首届中国血液学科发展大会血液生态分论坛顺利召开
宋永平教授:加强学科建设及全程管理,引领国际血液学科发展——首届中国血液学科发展大会
科普健康论坛报道|首届中国血液学科发展大会科普健康论坛受