GlobalBloodTherapeutics（GBT）公司近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理Oxbryta（voxelotor）的营销授权申请（MAA），并已启动标准审查程序。该MAA寻求EMA授予Oxbryta完全批准，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。之前，EMA已授予voxelotor治疗SCD的优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格。
三连一下，开工吉吉利利、万事如意在美国监管方面，Oxbryta于年11月获得FDA加速批准，用于治疗≥12岁SCD儿童和成人患者的溶血性贫血。Oxbryta通过FDA的优先审查通道获得批准，从新药申请（NDA）被受理到最终批准仅仅用了2个多月时间。此前，FDA已授予voxelotor治疗SCD的突破性药物资格（BTD）、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。作为美国FDA加速批准的一个条件，GBT将继续在HOPE-KIDS2研究中调查Oxbryta，这是一项批准后验证性研究，使用经颅多普勒（TCD）血流速度来评估Oxbryta降低2-15岁儿童中风风险的能力。
Oxbryta是一种首创（first-in-class）、每日一次、口服药物，是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物。血红蛋白聚合是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。镰状化过程会导致溶血性贫血（红细胞破坏导致血红蛋白水平降低），毛细血管和小血管阻塞，阻碍血液和氧气在全身的流动。组织和器官供氧减少可导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆的器官损伤。
Oxbryta的活性药物成为voxelotor（前称GBT），通过增加血红蛋白对氧的亲和力发挥作用。由于氧合的镰刀血红蛋白不聚合，voxelotor能阻断聚合化及由此导致的红细胞镰状化和破坏。voxelotor可改善溶血性贫血和氧运输，并潜在地改变SCD的进程。
GBT总裁兼首席执行官TedW.Love表示：“镰状细胞病（SCD）会对患者及其家属的生活造成毁灭性的影响，包括严重的危及生命的并发症，可导致器官损伤和早亡。尽管犹如巨大的需求，但目前在欧洲还没有一种获批的疗法有潜力改变这种疾病的病程。我们期待着与EMA合作，尽快将治疗SCD溶血性贫血的首个治疗方案带给欧洲的患者。”
voxelotor分子结构式（图片来源：drugapprovalsint.