TUhjnbcbe - 2021/4/12 18:41:00
▎药明康德内容团队编辑今日,ApellisPharmaceuticals在第25届欧洲血液学协会年会上,公布了该公司开发的C3补体靶向疗法pegcetacoplan,在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的关键性3期临床试验中获得的详细结果。试验结果表明,pegcetacoplan达到了试验的主要终点,与获批疗法相比,显著提高患者的血红蛋白水平。而且,pegcetacoplan在衡量患者应答的其它几项指标中也表现出优越性。该公司计划在今年下半年向美国和欧盟的监管机构递交上市申请。PNH是一种威胁生命的血液罕见病,其特点是破坏红细胞(溶血性贫血)、血凝块(血栓形成)、受损的骨髓功能,以及罹患白血病的风险。这种疾病是由于基因突变导致原本正常存在于红细胞(RBCs)表面,与补体级联反应的替代通路(AP)相互作用的关键CD55和CD59受体缺失,导致替代通路激发的补体反应通过血管内溶血作用将红细胞摧毁。目前,PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。但在接受C5抑制剂治疗的过程中,高达75%的PNH患者会出现贫血,部分患者还需要接受输血治疗。Apellis开发的pegcetacoplan是一种C3补体抑制剂,旨在调节许多疾病中过度的补体激活。Pegcetacoplan是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽,可以特异性结合C3和C3b。此前,美国FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA患者的快速通道资格。Apellis认为,pegcetacoplan有潜力解决现有疗法的局限性,成为“best-in-class”和“first-in-class”的治疗方案。▲Pegcetacoplan的作用机制(图片来源:Apellis