√国内首个获批的基因编辑疗法临床试验申请，也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请。
√作为国内没有先例的创新型疗法，年10月27日CDE受理IND申请，在法规规定的临床试验默许60个工作日内，一次性通过。
年1月18日，博雅辑因宣布国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。此前，博雅辑因曾于年10月27日宣布国家药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。“我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”与时俱进的监管*策
目前，细胞和基因疗法（CGT）包括：细胞疗法，如CART-T；基因疗法，如诺华用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma；基因编辑疗法。而我国针对细胞和基因疗法领域的监管*策正在日益完善。近几年，国家卫健委、国家药监局等*府部门牵头，出台了一系列*策，包括《干细胞临床管理标准》、《细胞治疗技术指导原则》、卫健委就临床试验中生物医疗新技术应用规范征求意见、卫健委就体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法征求意见等。年9月30日，国家药监局药品审评中心公开征求《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见（文件链接：