遗传性溶血性贫血

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TUhjnbcbe - 2021/4/2 19:46:00

在我院国际合作处的积极推动下,自去年12月7日我院血液科宋献民教授团队与拉医院血液中心PiaRaanani教授团队开展了首场疑难病例学术交流会后,2月23日,两院血液科再次相约线上开展了第二场疑难病例讨论会。我院血液科汇报了一例成功救治重型再生障碍性贫血患者半相合异基因造血干细胞移植术后出现严重自身免疫性溶血性贫血的罕见案例,引发了拉宾医学中心同行的浓厚兴趣。第二场中以血液疾病学术讨论会的开展,标志着我院与以色列最富科研和临床诊疗实力的血液科团队已经形成了常规而深度的学科共建关系。Raanani教授表示,能与上海最大最优秀的血液学科结成学术伙伴关系,对双方的学科发展具有重要的意义。

讨论会由我院血液科年轻的住院医师邵洁做病例汇报。患者半相合异基因造血干细胞移植术后5月出现严重的溶血,但患者血型、供者血型、脐血血型均为Rh+B+型,溶血性贫血后1月,患者又出现多发皮肤溃疡伴感染,白细胞减少。患者送院时病情危重且复杂,经我院血液科全力抢救,成功将患者从死亡线拉回。双方专家围绕该患者出现溶血性贫血、多发溃疡可能的原因展开讨论,话题延伸至急性溶血性贫血、急性移植物抗宿主病的临床诊疗等方面,双方约定未来将在基础研究和临床转化研究领域开展更加深入的合作。

PiaRaanani教授介绍了拉医院悠久的历史文化、优势学科、管理架构、患者教育与管理、重大科研进展、实验室重点研究课题方向、学术会议与学术期刊等。医院血液科在医疗科研享誉全球的以色列处于领导地位。以方OdilGiladi医生,EitanKugler医生汇报一例不明原因发热伴肝脾肿大患者出现嗜血细胞综合征的案例,同时概述了噬血细胞综合征的临床诊疗,间变大细胞淋巴瘤的临床表现、预后以及相关临床试验。双方专家围绕本案例患者的诊断、鉴别诊断、治疗细节进行深入探讨。

万理萍副主任、童茵副主任参与了病例讨论与点评,PiaRaanani教授、宋献民主任做会议总结。双方一致认为,疫情尚未消散,但学术交流不能停止。在中以两国最优秀的血液科之间建立常态化学术交流机制,可以增强学术互补性,对提高双方的临床诊疗技术、推动学科发展、造福各自患者具有重要意义。本次学术交医院外省市血液科同仁共同参与。

据了解,我院血液科自年在国内首次采用异基因造血干细胞移植成功治疗原发性骨髓纤维化,吸引了来自全国各地的同类疾病患者前来就诊,每年完成造血干细胞移植近例,多年来位居上海市第一。近年来,血液科在高恶性度T细胞淋巴瘤、单倍体异基因造血干细胞移植、老年血液病患者的异基因造血干细胞移植等领域都取得了突破性的成就。造血干细胞移植挽救性治疗难治性恶性血液病的体系,迄今已治疗了多例难治性恶性血液病患者。这些患者的2年生存率达到52.5%~69.6%。因在防治复发、减少感染、降低排斥反应等移植并发症方面取得的出色成绩,研究项目《异基因造血干细胞移植挽救性治疗难治性恶性血液病的关键技术建立与临床应用》先后获得上海市医学科技奖三等奖、国家教育部科技进步二等奖、中华医学科技奖二等奖。(通讯员:血液科邵洁国际合作交流处张丽)

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医院血液科

医院血液科建于上世纪70年代。上世纪90年代初,血液科在国内首创胎肝移植术,成为了国内造血干细胞(骨髓)移植的雏形。在邬伟秀、周柱、王椿、宋献民几代主任的带领下,经过30多年的努力,血液科现为上海市最大的造血干细胞移植中心。血液科分南北两部,现有床位张:虹口院区76张,松江院区43张,其中无菌层流病床共30张。

一.临床医疗

血液科诊治病种齐全,以造血干细胞移植作为学科发展的主要方向。年采用外周血造血干细胞移植成功治疗重型再生障碍性贫血合并耐药绿脓杆菌败血症,患者至今仍无病生存;年在国内首次采用非亲缘HLA一个位点不合脐血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血,并获得成功,为重型再障的治疗探索一条新路子;年,在国内首次采用自体造血干细胞移植、异基因造血干细胞移植序贯治疗多发性骨髓瘤,并获得成功。年,在国内首次采用异基因造血干细胞移植成功治疗原发性骨髓纤维化,并吸引了来自全国各地的同类疾病患者前来就诊。血液科每年完成造血干细胞移植近例,多年来位居上海市第一,其中,主要是单倍体造血干细胞移植。近年来,血液科在以下领域取得了一定成绩。

1.高恶性度T细胞淋巴瘤

年,进行了抗胸腺细胞球蛋白对高恶性度T细胞淋巴瘤的基础与临床研究。发现这种药物杀伤T细胞淋巴瘤的体外与体内作用,使高恶性度T细胞淋巴瘤患者的完全缓解率由移植前的26.1%提高到移植后的95.7%,2年生存率达到近70%,较国外报道明显提高。

2.单倍体异基因造血干细胞移植

近年来,开展了单倍体异基因造血干细胞移植治疗难治复发急慢性白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等疾病的治疗,患者的父母、子女、表/堂兄弟姐妹、姨妈外甥等HLA半相合亲属都能成为造血干细胞捐献者,挽救患者生命。通过采用减低剂量抗淋巴细胞球蛋白联合环磷酰胺方案,使急、慢性移植物抗宿主病的发生率较传统方案显著降低,使单倍体移植患者的生存率明显提高。

3.老年血液病患者的异基因造血干细胞移植

大于60岁老年患者一直是异基因造血干细胞移植的禁区,年,血液科为1例67岁急性白血病未缓解的患者成功实施了单倍体造血干细胞移植,这是国内报道年龄最大的单倍体移植成功病例。至今这名患者已无病生存2年多,状态良好。近2年,已有30多名60岁以上老年患者在我院接受了异基因造血干细胞移植。

二.科研与获奖

1.造血干细胞移植挽救性治疗难治性恶性血液病体系

经过近二十年的不懈努力,建立了造血干细胞移植挽救性治疗难治性恶性血液病的体系,迄今为止,已治疗了多例难治性恶性血液病患者。这些患者的2年生存率达到52.5%~69.6%。因在防治复发、减少感染、降低排斥反应等移植并发症方面取得的出色成绩,研究项目《异基因造血干细胞移植挽救性治疗难治性恶性血液病的关键技术建立与临床应用》先后获得上海市医学科技奖三等奖、国家教育部科技进步二等奖、中华医学科技奖二等奖。

2.供受者血细胞嵌合状态评估系统

年,在国内首家建立了异基因干细胞移植后供受者细胞嵌合状态评估系统,发现了移植后供者血细胞植入的动态规律,阐明了移植后供者T淋巴细胞、B淋巴细胞和NK细胞嵌合状态的动态变化在预测移植物抗宿主病、疾病复发中的重要意义,并据此制定了个体化免疫治疗策略,明显降低了高危患者的复发率。该检测现已经作为异基因造血干细胞移植患者的常规监测项目,并医院推广应用,年《造血干细胞移植供受者血细胞嵌合状态和重建规律的研究》获得上海市医学科技奖三等奖。

3.粒巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的抗真菌作用

针对移植后感染,领衔一项全国多中心临床研究,发现了粒巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的抗真菌作用。年该研究结果发表在美国抗癌协会的官方刊物《JournalofClinicalOncology》(影响因子:20.分)上。

4.粒细胞缺乏和非粒细胞缺乏患者致病菌的类型、分布和药敏不同

对血液科同一病区粒细胞缺乏患者和非粒细胞缺乏患者进行了致病菌类型、分布、药敏等的分析比较,发现了这两类人群的病原谱分布及药敏的不同,为早期经验性抗感染用药提供依据,年该研究结果发表在美国感染病协会的官方刊物《ClinicalInfectiousDiseases》(影响因子:9.分)上。

5.支气管肺泡盥洗多参数检测分析

对于移植患者常见的肺部并发症,采用支气管肺泡盥洗液的多参数检测分析,使近90%的患者肺部感染病原体能获得明确诊断,从而得到精准治疗,而且安全性高,显著降低了移植后肺部感染相关死亡率,研究结果得到国内同行的广泛

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