近日，医药行业不断有好消息传来。
当地时间1月8日，诺华宣布其P-选择素抑制剂Crizanlizumab（SEG）已获得美国食品药品管理局（FDA）突破性疗法认定，用于预防所有镰状细胞病基因型患者的血管闭塞性危象。
镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，影响全球数百万人口。
该疾病会导致红细胞变形成镰刀状，造成溶血性贫血，最终导致多器官损伤和过早死亡。
此外，这种镰状过程还会导致毛细血管和小血管堵塞，使患者产生一种痛苦并发症，即血管闭塞性危象。该并发症也是导致患者就医的主要原因。
据估计，镰状细胞病患者平均终生医疗保健费用达近万美元（近万人民币），成人每年费用超过3万美元。
“镰状细胞病的危机十分紧要，因为该疾病会扰乱患者生活，使他们不得不经常就医。我们期待在未来几个月内与FDA密切合作，尽快在美国推出Crizanlizumab这一可能预防该疾病危机的疗法。”诺华肿瘤全球药物开发主管医学博士萨米特·希拉瓦特表示。
Crizanlizumab是一种人源化单克隆抗体，它能够与血小板和血管内皮细胞表面的P-选择素相结合，从而阻止P-选择素对血管闭塞危象的驱动过程。
此次，Crizanlizumab获得突破性疗法认定是基于一项双盲、随机、安慰剂对照的II期临床试验数据。
数据显示，在联用或不联用羟基脲疗法情况下，与安慰剂相比，Crizanlizumab使镰状细胞病相关疼痛危象的中位年发病率降低了45.3%。
在接受Crizanlizumab治疗期间，患者血管闭塞性危象出现的次数也得到显著下降。总体来说，接受Crizanlizumab治疗的患者中，35.8%在试验过程中未出现血管闭塞性危象，是安慰剂组（16.9%）的两倍以上。
此外，虽然Crizanlizumab组中有10%以上患者发生了不良事件（主要包括关节痛、腹泻、皮肤瘙痒、呕吐和胸痛），但安慰剂组中这一比例更高，为Crizanlizumab组的2倍以上。并且，Crizanlizumab组中，因不良事件而导致停药的几率也较低，仅为3％。
据悉，诺华计划于今年上半年向FDA提交Crizanlizumab的上市申请。
在此表示期待。
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