TUhjnbcbe - 2021/2/22 20:25:00
昨日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。（来源：国家药品监督管理局药品审评中心）博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。此前，博雅辑因曾于00年10月7日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。图｜ET-01治疗过程（来源：博雅辑因）ET-01的通用名为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑细胞疗法产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。地中海贫血症即珠蛋白生成障碍性贫血，是一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据年《中国地中海贫血蓝皮书》的数据报道，中国地中海贫血基因携带者超过万人，其中重型和中间型的地贫患者超过30万人，广东和广西等地区最严重，地贫基因携带者超过总人口数的10%。针对输血依赖型β地中海贫血患者，目前标准疗法是每-5周输血1次，且定期使用祛铁剂减轻铁负荷，但患者生活质量依旧受到影响，无论从经济上还是临床实践上绝大部分病人都难做到终身坚持治疗，依从性差。同时，长期输血导致的铁过载，损害心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。针对地中海贫血，国际上CRISPRTherapeutics和福泰制药（VertexPharmaceuticals）的CTX现处于I/II期临床试验阶段；SangamoTherapeutics和赛诺菲子公司Bioverativ合作开发的基因编辑技术ZFN已经进入I/II期临床试验阶段。年1月，博雅辑因曾在第61届美国血液学年会（ASH）上发布了ET-01的部分数据，重点介绍了其临床级规模化生产，以及支持其后临床试验的体外和体内的临床前研究的安全性和有效性数据。这些数据可以显示在ET-01中，供者自体的CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高，以及在临床前研究中的安全性。博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展，这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”-End-TR35科技英雄丨中国CAR-T丨艺妙神州何霆上市聆讯通过丨贝康医疗丨港交所NGS第一股？微生物工厂丨新代驱虫剂丨Ginkgo再获DARPA大单基因治疗丨01亟待解决丨5个问题JPM健康大会丨默沙东丨拜耳专访丨“智能创可贴”丨Softsonics徐升更多业内新知和专业观点，下载70%的生命科学人都在用的生辉App即刻体验！点击原文，一键下载App预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇