▲ET-01治疗过程（图片来源：博雅辑因提供）
此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。根据新闻稿，博雅辑因计划开展的临床试验主要目的是，评价ET-01在输血依赖型β地中海贫血患者中单次移植的安全性、植入成功率；和对输血依赖型β地中海贫血患者血红蛋白（Hb）总体水平和胎儿血红蛋白（HbF）水平及比例的影响。博雅辑因首席执行官魏东博士表示，非常高兴ET-01临床试验申请获得了中国国家药监局的许可，1期临床试验会尽快开展。这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。他们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。输血依赖型地贫患者需要终身依赖输血才能维持生命，如不予输血，将发生严重并发症和早期死亡。据统计，在中国中重型地中海贫血病患者达30万人，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。博雅辑因成立于年，是一家致力于通过前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。目前，该公司正在开发针对一系列疾病的体外及体内基因组编辑疗法，包括CAR-T免疫疗法、RNA单碱基编辑疗法等。拓展阅读：博雅辑因CRISPR/Cas9基因编辑治疗产品临床申请获受理今日博雅辑因宣布完成4.5亿元B轮融资，推进基因编辑技术临床转化！
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