今日，在阿姆斯特丹举办的第24届欧洲血液学协会（EHA）年会上，GlobalBloodTherapeutics（GBT）公布了其治疗镰状细胞贫血（SCD）的在研药物voxelotor，在3期临床试验中取得的最新疗效数据。这些数据有望帮助GBT在今年下半年完成voxelotor的滚动新药申请。
作为一种遗传性血液疾病，SCD的病因是由于编码血红蛋白（Hb）β链的基因出现突变，生成异常形态的镰状血红蛋白（HbS）。全球每年约有25至30万SCD患儿出生。在脱氧状态下，HbS常常聚合在一起，在红细胞（RBC）内形成长而刚性的杆，促使RBC变形呈现镰刀状，进而导致溶血性贫血（RBC破坏），乃至多器官损伤和早期死亡。这种镰刀状变形过程也会导致毛细血管和小血管的阻塞，引发器官缺血性损伤以及疼痛。大约一半的SCD患者经历过血管闭塞性危机（VOC）。
▲SCD和其导致的VOC示意图（图片来源：GBT