日前，赛诺菲（Sanofi）公司宣布，美国FDA已授予其靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体sutimlimab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，治疗冷凝集素病（CAD）成人患者。FDA预计将于今年11月13日前做出回复。新闻稿指出，如果获得批准，sutimlimab将成为首款治疗冷凝集素病成人患者溶血的获批疗法。
CAD是一种慢性自身免疫性溶血性贫血，它会导致机体的免疫系统错误地攻击健康红细胞，并导致红细胞破裂（溶血）。CAD患者可能会经历慢性贫血、深度疲劳、急性溶血危象和其他潜在并发症，包括增加血栓栓塞事件和早期死亡的风险。
Sutimlimab是一款靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体。补体系统级联介导多种自身免疫性疾病，通过阻断C1s蛋白的功能，sutimlimab有望治疗多种自身免疫性疾病。此前，sutimlimab已获得美国FDA授予的突破性疗法资格和孤儿药资格。
该项BLA的递交是基于sutimlimab在关键性3期研究CARDINAL中获得的积极结果。该试验的主要终点定义为在治疗评估时间点（第23、25和26周的平均值），患者的血红蛋白（Hgb）水平较基线时增加至少2g/dL，或Hgb水平达到12g/dL以上的正常化水平，且从第5周到第26周无需输血的患者比例；次要终点包括血红蛋白，胆红素水平的正常化，以及慢性病治疗-疲劳评分功能评估的改善。试验结果表明，sutimlimab达到了该试验的主要和次要终点。
“目前，还没有治疗冷凝集素病患者的获批疗法出现。这类疾病患者会经历慢性贫血和深度疲劳，对他们的生活有着持久而严重的影响，”赛诺菲全球研发主管JohnReed医学博士说：“我们的26周关键性3期临床研究结果清楚地表明sutimlimab对补体介导的溶血具有治疗效果。如果获得批准，sutimlimab将成为首款获得FDA批准治疗C1激活性溶血的药物，帮助减轻CAD患者的慢性疾病负担。”
参考资料:[1]FDAgrantspriorityreviewofsutimlimab,potentialfirstapprovedtreatmentofhemolysisinadultpatientswithColdAgglutininDisease.Retrieved-05-15,from