中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。
“我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑，继续将ET-01向临床试验阶段推进，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可开展的时刻，更期望我们的产品能够真正改变患者的生活，帮助他们活得更健康长久。”
此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，地中海贫血病基因携带者高达万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。当前，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。
博雅辑因于年在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地，并于年在第61届美国血液学年会(ASH)上发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。
关于ET-01
ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。
关于地中海贫血
地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同，一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血、δ地中海贫血、δβ地中海贫血和εγδβ地中海贫血。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，由组成正常成年人的血红蛋白(HbA,α2β2)的两种多肽链（α或β）之一减少所致[1]。
关于博雅辑因
博雅辑因（EdiGene,Inc.）是一家致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。如需了解更多信息，敬请访问公司
四季豆
有害物质：皂素。致病原因：如果四季豆未煮熟，豆中的皂素会强烈刺激消化道，而且豆中含有凝血素，具有凝血作用。此外四季豆中还含有亚硝酸盐和胰蛋白酶，可刺激人体的肠胃，使人食物中*，出现胃肠炎症状。
木耳
有害*素：叶啉类光感物质。致病原因：新鲜木耳含叶啉类光感物质，生吃新鲜木耳后，可引起日光性皮炎，严重者出现皮肤瘙痒、水肿和疼痛。
茭白
有害*素：草酸。致病原因：菠菜、竹笋、茭白等含草酸较多的蔬菜，即使要凉拌也要先用开水焯一下，除去蔬菜含有的大部分草酸。草酸在肠道内会与钙结合成难吸收的草酸钙，干扰人体对钙的吸收，导致身体缺钙。
蚕豆
有害*素：巢菜碱苷。致病原因：蚕豆种子中含有巢菜碱苷，人食用这种物质后，可引起急性溶血性贫血(蚕豆*病)。春夏两季吃青蚕豆时，如果烹制不当，常会使人发生中*现象。而且一般在吃生蚕豆后4～24小时后发病。
荠菜
有害*素：亚硝酸盐。致病原因：荠菜、灰菜等野菜含有的某些物质，在烹饪过程中可能会转化为亚硝酸盐。如果人体摄入过量，有可能中*。
马齿苋
有害原因：尘土和小虫。致病原因：马齿苋等野菜含有尘土和小虫，可致过敏。此外，莴苣、荸荠等生吃之前也最好先削皮、洗净，用开水焯一下再吃，这样更卫生，也不会影响口感和营养含量。
菠菜
有害*素：硝酸盐。致病原因：菠菜易富集硝酸盐。硝酸盐本身对人体*性很低但在人体内微生物作用下，会转变为亚硝酸盐。
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