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Part1
基因治疗提供了治愈β-地中海贫血症的希望，一项新的研究显示，与异体造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，它在2年内的并发症和入院次数更少。该研究分析和比较了基因治疗与（造血干细胞移植）对重大β-地中海贫血患者的有效性和成本，发表在《人类基因治疗》上。
SéverineCoquerelle,URCEco-AssistancePubliqueH?pitauxdeParis,UniversitéParisDiderot(SorbonneParisCité),andCRESS,INSERMUMR(Paris),France领导一个法国研究小组发表了题为"创新的β地中海贫血症治愈性治疗。基因治疗与异源造血干细胞移植的成本效益分析"。接受造血干细胞移植治疗的患者，其感染性并发症的发生率要高出3倍。基因治疗的成本约为2.8倍，而基因治疗的成本有近一半是由准备传输载体造成的。
"主编TerenceR.Flotte说："关于基因疗法的高成本已经有很多讨论和争议，但一直缺乏的是与其他疗法的直接比较，这些疗法本身也往往非常昂贵，并可能产生次优结果。"这项研究对β-地中海贫血症患者的成本和收益做了一个重要的比较，这些患者除基因治疗外的主要选择是造血干细胞移植。这些数据可能会使人们对这种相对常见的遗传病的基因疗法的整体价值进行更理性的辩论。"
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