遗传性溶血性贫血

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医院血液肿瘤科主任刘四 [复制链接]

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刘四喜教授

Q

利用造血干细胞移植治疗的难治性疾病有哪些?

刘四喜:脐带血确实是个非常好的一个资源,像白血病、地中海贫血还有一些免疫缺陷性疾病、遗传性代谢性疾病,都已经开始使用脐带血来治疗了。

Q

在您的工作经历中,有哪些利用脐带血治疗的案例?

刘四喜:我们印象比较深刻的是前段时间来自湖南的一个家庭,家中的姐姐是一个重型地贫病人,长期的输血排铁导致家中压力很大,她妈妈非常想用脐带血来治疗她的女儿,也怀了几胎,最后终于成功了,家长感觉非常开心。

Q

什么是地中海贫血?有哪些地中海贫血的移植案例?

刘四喜:地贫确实是南方比较多的,特别是广东、广西、海南、云南、贵州、四川等等,它是比较常见的遗传性的溶血性贫血。这个病既然叫做地中海贫血,那么首先是有贫血的症状,包括面色苍白、疲劳、没有力气等等。

第二,它实际上是基因的问题,所以它是有遗传的。第三,它的产生原因是产生一些溶血,相当于红细胞生成以后被破坏掉了,溶血以后就会出现*疸,长期的贫血也会导致肝脾肿大,这一系列的表现。

我是在年了解到中国的第一例用脐带血移植治疗地贫的案例,这个案例是在年,两年以后这个病人依然非常健康。那个时候就觉得脐带血确实是一个非常好的礼物。

后面我本人开始真正从事移植工作的时候,对脐带血了解的又更多一点。在年我个人做的第一例的移植,就是一个弟弟的骨髓加上他自己留存的脐带血来治疗他的哥哥,最后取得移植成功。那是在年的1月,到现在已经过去九年了。被移植的小孩现在读初中,成绩也非常好。当时治疗的疾病也是南方地区比较常见的地中海贫血。

Q

对于自体脐血储存,您的观点是怎样的呢?

刘四喜:脐带血确实具有很多优点。我相信这些家长非常纠结的地方在于这份脐带血如果他自己的小孩使用的话,对他小孩有没有帮助。但是这个帮助是概念性的,你不知道他的孩子未来是否会得一些比较重大的疾病。对有一些疾病的话,比如脑瘫、发育不良、再障的治疗都有成功的报告,所以还是很有优势的。

脐带血干细胞移植的5大特点

据了解,早在上个世纪70年代,科学家们就发现残留在脐带当中的血液富含充满增殖活性的造血干细胞,证实了脐带血是一种很有价值的干细胞资源。到了年,法国一例5岁的范可尼贫血患者接受了世界上首例脐带血移植治疗;时至今日,这位小男孩不仅健康长大,还建立了家庭、育有一个健康可爱的儿子。

作为造血干细胞移植中干细胞的重要来源,脐带血及脐带血造血干细胞有5大特点:

?其一,脐带血属于「废物利用」;?其二,与外界无接触,免于病*、细菌等污染;?其三,免疫原性弱,对配型要求低;?其四,增殖活性和自我更新能力远强于骨髓来源和外周血动员的干细胞;?其五,保存在脐血库中可随时取用,不会延误最佳治疗时机。

每一份脐带血都是一份生命火种

给病痛中的患者带来重焕生机的希望

医疗技术的不断创新突破

让我们看到了生命更美好的可能

我们感谢每一位

白衣天使、科研工作者和脐血护航员

同时我们也呼吁更多的人

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