北京最大皮肤科医院 https://m-mip.39.net/nk/mipso_4439528.html年9月8日，博雅辑因宣布旗下子公司广州辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的多中心I期注册性临床试验（登记号：CTR1297）已于中国医院（中国医学科学院血液学研究所）完成首例患者入组，该临床试验的另一位主要研究者所在机构、位于广州的医院也已完成研究中心启动工作。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。年1月18日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。该临床试验是评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究，主要研究者为中国医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任、教授施均博士和医院儿科教研室主任、儿科教授吴学东医学博士，参加机构医院和广州市妇女儿童医疗中心。关于该临床试验的更多信息请通过国家药品监督管理局药品审评中心药物临床试验登记与信息公示平台（
