北京那家医院治白癜风 http://pf.39.net/bdfyy/xwdt/贫血对于大家来说并不陌生，脸色苍白、头晕乏力都是贫血的表现，贫血只是一种症状，其致病原因也是多种多样的。而很多患者认为慢性再生障碍性贫血就是普通的贫血，会盲目的吃药和补血，最终延误了治疗的时机。常见的贫血主要有：缺铁性贫血，出血性贫血，溶血性贫血等。缺铁性贫血主要是身体里的血红蛋白量低，主要是身体铁摄入量不足吸收减少，从而引起的缺铁性障碍性贫血。
贫血的分类
常见的贫血主要有：缺铁性贫血，出血性贫血，溶血性贫血等。缺铁性贫血主要是身体里的血红蛋白量低，主要是身体铁摄入量不足吸收减少，从而引起的缺铁性障碍性贫血。
对于怀孕期间的女性和婴幼儿是贫血的主要人群，50%的孕妇在怀孕期间都会出现贫血状况。出血性贫血主要是由于外伤和手术引起的内脏器官，血管破裂造成的大出血。
溶血性贫血主要是红细胞破坏加速，而骨髓的造血功能不能满足身体所需，从而引起的贫血。溶血性贫血患者应注意不宜吃酸性的食物，应都是用一些碱性的食物才会有效的调节身体机能。
先天性再生障碍性贫血(CDA)是一种罕见的遗传性血液类疾病，世界发病率为每年不到个病例，超过90%的患者可在1岁内确诊。CDA发病症状为，患者身体无法产生足够红细胞，而红细胞是运输氧气的主要载体，从而导致身体各组织器官无法得到足够的氧气，最终导致衰竭，从而导致患者过早死亡。
年6月3日，bluebirdbio宣布欧盟委员会(EC)已经有条件批准基因疗法LentiGlobin(商品名：Zynteglo)的营销授权，用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者，他们需要定期输血来治疗疾病并且没有匹配的干细胞移植供体。这一批准意味着，现在有了一种针对某些TDT患者的基因疗法，这种疗法有可能通过实现未来无需输血来改变生命。
基因疗法运作流程
患者的造血干细胞(HSC)通过无穿刺术从体内取出。这些HSC被带到实验室，并在那里使用慢病*载体将βA-T87Q-珠蛋白基因插入患者的HSC中。该步骤称为转导。在将经修饰的HSC回输至患者之前，患者接受化疗清髓。
一旦输注修饰的HSC，意味着患者能够产生足够的HbAT87Q(一种基因治疗衍生的血红蛋白)，以消除或显著减少输血需求。bluebird预计其一次性治疗的效果将是终生的。
这意味着它不需要HSCT所需的来自另一个人的供体HSC，不受限于供体，也没有移植细胞被排异和移植物抗宿主病的风险。
案例
DavidLevy是美国伊利诺伊州Northbrook市的一名CDA患者，今年35岁，饱受病痛折磨的他于年接受干细胞移植手术，被治愈。这是世界首例采用干细胞移植治愈先天性再生障碍性贫血的案例，干细胞为先天性再生障碍性贫血患者，特别是成年患者带来曙光。
先天性再生障碍性贫血(CDA)是一种罕见的遗传性血液类疾病，世界发病率为每年不到个病例，超过90%的患者可在1岁内确诊。CDA发病症状为，患者身体无法产生足够红细胞，而红细胞是运输氧气的主要载体，从而导致身体各组织器官无法得到足够的氧气，最终导致衰竭，从而导致患者过早死亡。
DavidLevy是美国伊利诺伊州Northbrook市的的一名CDA患者，今年35岁。他的病情十分严重，24岁时，由于无法忍受的疼痛他从研究生学院退学，并在接下来的几年中没有正常的社交活动，他无法工作、上学，甚至无法与人交朋友，所有的精力都集中在对抗病魔上。然而，病情还是日益加重，他32岁时每二或三周输入的血液量已相当于将全身血液更换一遍，失去脾脏，由于肝脏过大，并经常输血，产生了严重的副作用，比如铁中*和心悸。被病魔折磨的痛苦不堪的他曾说：“我受够了疼痛，我很生气甚至绝望，我太想要被治愈了。”
DamianoRondelli博士是美国伊利诺伊大学血液学的一名教授，DavidLevy曾经了解到Rondelli的工作，并给Rondelli发了邮件，希望得到帮助。DamianoRondelli博士说：“对于患有血液疾病的成年人来说，治疗选择常常受到限制，因为他们的病症并没有严重到需要接受高风险的治疗，或者他们的病症会严重到无法忍受在移植过程中使用的有*性的药物。”
CDA典型的方法是通过干细胞移植来接管患者的骨髓，但在此之前需要接受化疗和放疗。然而DavidLevy的病情太过严重，已无法接受化疗和放疗。Rondelli和同事当时正在研究治疗镰状细胞疾病的方法，此类患者也无法接受化疗。于是将这个方法应用于DavidLevy的治疗上，年他终于接受了干细胞移植手术。
今年35岁的DavidLevy说：“移植很困难，而且我还有并发症，但是现在我已经恢复正常了。现在时常还会感觉疼痛，并且由于多年来没得到合适的治疗，我的身体还会有些问题，但是我现在能独立生活了。对我来说这是最重要的事。”
接受移植手术之后，DavidLevy完成了他的心理学博士学位，现在医院进行康复治疗。目前为止没有疾病复发的迹象。Rondelli说：“这种移植方法代表了一种适用于多种成年人先天性贫血症的安全疗法，或许是目前唯一的可行方法。”
这是世界首例采用干细胞移植治愈先天性再生障碍性贫血的案例，更是干细胞移植在医学领域的又一突破，干细胞与再生医学是近年来突出的生物医学新领域，在临床上遇到很重大的意义。现在干细胞技术治疗是既药物治疗，手术治疗后的第3种选择生物治疗。干细胞为先天性再生障碍性贫血患者，特别是成年患者带来了曙光。
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