青少年白癜风爱心公益 http://pf.39.net/bdfyy/bdflx/150705/4650572.html·新型mg/mL制剂将减少大约60％的输液时间，减轻了患者的负担·ULTOMIRIS?经批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿*综合征（aHUS）Alexion制药有限公司前不久宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准ULTOMIRIS?（ravulizumab-cwvz）mg/mL的制剂用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（paroxysmalnocturnalhemoglobinuria，PNH）以及成人和儿童(一个月及以上)患者的非典型溶血尿*综合征（atypicalhemolyticuremicsyndrome，aHUS），以抑制补体介导的血栓性微血管病。ULTOMIRISmg/mL的制剂改善了aHUS和PNH患者的治疗体验，与ULTOMIRIS10mg/mL的制剂相比，减少了约60％的年均输注时间，具有同等的安全性和有效性。如果采用ULTOMIRISmg/mL的制剂，大多数患者一年用于接受治疗的时间将小于等于6个小时。“ULTOMIRIS展现出了对C5的完全抑制和长久药效，向我们证明了其对患者显著的临床疗效，”医学博士、美国临床病理学会专家会员、美国内科医师学会专家会员、拉什大学医学中心内科医学和病理学教授JamileShammo表示，“现有的科学证据表明，新型制剂表现出与原制剂相当的安全性和功效，且具有显著缩短输注时间的额外益处。这一治疗负担的减少对于患者而言非常重要，有可能给他们的生活带来有意义的改变。PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起多种衰弱症状和并发症，包括可发生于全身各处的血栓形成，可能导致器官受损和过早死亡。非典型HUS可能通过损伤血管壁和形成血凝块对重要器官（主要是肾脏）造成进行性损伤。非典型HUS患者既包括成人也包括儿童，他们可能会在危重病状态下求诊，通常需要在重症监护室进行包括透析在内的支持治疗。aHUS和PNH的预后在许多情况下可能都很差，因此，除了适当治疗，及时、准确的诊断对于改善患者的预后也至关重要。“ULTOMIRIS是治疗PNH的市场领导者，并且正在成为治疗aHUS的标准疗法，”Alexion公司的执行副总裁和研发主管，医学博士JohnOrloff说，“批准ULTOMIRISmg/mL剂型的使用，代表着PNH和aHUS患者社群照护已经迈入下一个阶段，因为它降低了患者输液的时间，减少了大多数患者输液所需准备和储存的输液瓶数量,使得医疗服务提供者能够将更多的时间专注于患者。在接受ULTOMIRISmg/mL剂型治疗的情况下，大多数患者每年接受治疗最多仅需花6小时，他们会有更多的时间做自己喜欢做的事情，我们相信这将对提高他们的生活质量有意义。”Alexion计划在接下来几天全面推广ULTOMIRISmg/mL制剂，并制定了全面的培训计划，让所有利益相关者了解新配方。10mg/mL的ULTOMIRIS制剂将继续供应到年年中，随后Alexion将不再向市场供应10mg/mL的ULTOMIRIS，这一计划已通知FDA。过渡阶段的目的是保证配方从旧到新的无缝转换，不至中断患者原有的输液计划。欧盟和日本的监管机构正在审查mg/mLULTOMIRIS制剂的上市申请。人用医药产品委员会(CHMP)最近表示了支持，建议ULTOMIRISmg/mL制剂在欧盟上市，我们预计将在11月收到欧洲委员会的决定。Alexion继续以改善患者体验为目标对ULTOMIRIS进行创新。待到进行中的三期试验和12个月的安全数据收集完成后，我们计划在年第三季度向美国和欧盟提交监管文件，为PNH和aHUS提供ULTOMIRIS皮下制剂和可以在家自行给药的设备组合。此外，ULTOMIRIS集体临床开发项目为更多覆盖在血液学、肾病学、神经病学以及重症新冠肺炎治疗领域的患者群体提供了机会，其中7个三期项目正在进行或计划在年启动临床试验。
阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）PNH是一种极其罕见的严重血液系统紊乱。该病以红细胞破坏（也称为溶血）为特征。当补体系统（人体免疫系统的一部分）过度反应的时候，就会导致PNH。在临床上，PNH经常漏诊，一般延误诊断1到5年不等。PNH的患者会有一系列的症状，例如乏力、吞咽困难、气短、腹痛、勃起障碍、深色尿以及贫血。慢性溶血最严重的后果是血栓形成，可发生在全身各个血管，损伤重要器官，并可能导致患者过早死亡。无论性别、种族、年龄与背景，任何人都有可能毫无征兆地罹患PNH，首次发病平均在三十余岁。
非典型溶血尿*综合征（aHUS）aHUS是一种极罕见的疾病，能够造成重要器官进展性损伤。该病首先发生在肾脏，主要损伤血管壁与血栓。aHUS会在补体系统（人体免疫系统的一部分）过度反应时产生，导致身体攻击自身健康的细胞。aHUS能够导致急性的器官衰竭，或是器官功能的缓慢丧失——患者可能最终需要器官移植，甚至在某些情况下会导致某些患者的死亡。aHUS可以影响成人和儿童，很多患者的症状相当严重，经常需要在重症监护室进行血液透析等支持治疗。大多数情况下，aHUS的预后都比较差。因此，除了治疗以外，及时而准确的诊断对改善患者预后也至关重要。已有检查可以帮助鉴别aHUS与其他症状相似的溶血性疾病。
关于ULTOMIRIS?Ultomiris（Ravulizumab）是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂，它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。当补体系统在不受控制地被激活时，补体级联就会过度反应，导致人体攻击自身的健康细胞。在注射一次负荷剂量之后，成人患者可每8周进行静脉注射ULTOMIRIS，对于低于20kg的患儿，可每4周进行一次注射。ULTOMIRIS已被美国、欧盟、日本批准用于治疗aHUS，来抑制成人与儿童（大于等于1个月）的补体介导的血栓性微血管病变（TMA）；欧盟还批准其用于治疗患有aHUS的成人和体重不小于10kg的患儿。原文标题：AlexionReceivesFDAApprovalforNewAdvancedFormulationofULTOMIRIS?(ravulizumab-cwvz)withSignificantlyReducedInfusionTime译：董仟禧，张洋博，汪垚卓校：王安意，金琪灵本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info
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