▎药明康德/报道
近日，Achillion宣布阵发性睡眠性血红蛋白尿症(ParoxysmalNocturnalHemoglobinuria，PNH)新药2期临床试验的中期数据。这项年4月开始，为期3个月的剂量范围试验的主要临床终点是评估患者在接受ACH-治疗后，血管内溶血敏感生物标志物血清乳酸脱氢酶(LDH)水平的基线变化。到目前为止，这些正在进行中的试验数据表明，ACH-获得了有临床意义的补体抑制，并表现出良好的耐受性。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性、威胁生命的罕见病，其特点是破坏红细胞(溶血性贫血)、血凝块(血栓形成)、受损的骨髓功能，以及罹患白血病的风险。根据NIH的统计，PNH在人群中的比例为万分之一。
临床前的研究表明，ACH-在补体替代通路中有明显的因子D(factorD)抑制机制，从而阻断C3转化酶的产生。此外，与C5抑制剂不同的是，ACH-也被认为阻止了PNH细胞的C3片段沉积，通过保护PNH细胞从血管内和血管外的溶血，具有药理优势。
▲补体因子D抑制剂平台（图片来源：Achillion
