遗传性溶血性贫血

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国内首例博雅辑因CRISPRCas9基 [复制链接]

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年1月19日/医麦客新闻eMedClubNews/--年1月18日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请,这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。此前,博雅辑因于年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。ET-01作为国内没有先例的创新型疗法,在法规规定的60个工作日内,一次性通过。

▲图片来源:cde

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