遗传性溶血性贫血

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孤儿药周报亚盛医药Bcl2Bcl [复制链接]

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▎药明康德内容团队编辑

上周FDA共颁发10项孤儿药资格,包括7款化学小分子疗法、2款生物制品、1款基因疗法。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

药物:BREN01

研发企业:BrainEver

治疗疾病:肌萎缩侧索硬化(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)

简介:肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。BREN01是一种人源化Engrailed1重组蛋白。Engrailed1是一种同源异形蛋白(homeoprotein),在发育过程中,同源异形蛋白可以影响细胞迁移和轴突导向,而在出生后和成年期,它控制大脑皮层神经元网络的可塑性。此外,同源异形蛋白可促进线粒体代谢,参与维持生理表观遗传标记并限制DNA断裂的形成,DNA断裂是衰老的标志。BREN01已在帕金森病的不同动物模型中显示可以保护存活的多巴胺神经元免于死亡,同时增加它们的生理活性。Engrailed1也正在ALS的临床前模型中进行评估。

药物:6-amino-5-chloro-N-[(1R)-1-(5-{[5-chloro-4-(trifluoromethyl)pyridin-2-yl]carbamoyl}-1,3-thiazol-2-yl)ethyl]pyrimidine-4-carboxamide

研发企业:DOTTherapeutics-1

治疗疾病:恶性胶质瘤(malignantglioma)

简介:胶质瘤是指起源于神经胶质细胞的肿瘤,是最常见的原发性颅内肿瘤,以胶质母细胞瘤(GBM)的发病率最高,中国胶质瘤年发病率为(3~6.4)/10万。胶质瘤发病机制尚不明了,目前确定的两个危险因素是:暴露于高剂量电离辐射和与罕见综合征相关的基因遗传突变。DOTTherapeutics-1同Sunesis合作开发的TAK-(以前称为MLN)是一种口服泛RAF激酶抑制剂,具有独特的分子特征,临床前表现有一定的潜力。

药物:N-乙酰葡糖胺(N-Acetylglucosamine)

研发企业:WellesleyTherapeutics

治疗疾病:杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy,DMD)

简介:N-乙酰葡糖胺是衍生自甲壳类动物外壳的简单糖。它与葡糖胺(软骨中的天然物质)相似,被认为可减轻关节僵硬和疼痛,保护胃和肠壁,并减少因日晒和老化而引起的皮肤黑斑。该药物也被认为有益于其他器官系统,预防或治疗中风、炎症性肠病(IBD)、多发性硬化和心脏病等。

药物:5-methylcromolyn

研发企业:Vitalgenics

治疗疾病:胰腺癌

简介:Vitalgenics正在治疗胰腺癌的创新治疗手段。该公司的研究发现,胰腺癌的疾病发生源于多达40多步的生物级联反应。该公司开发的一种名为excindogen的小分子化合物,能够靶向触发胰腺细胞的癌变生物级联反应的起始靶点,从而抑制级联反应的产生。该药物已经通过了实验室的安全性和功效测试。Vitalgenics公司正筹备展开1期临床研究。

药物:血色素结合蛋白(hemopexin)

研发企业:CSLBehring

治疗疾病:镰刀型细胞贫血病(SickleCellDisease,SCD)

简介:镰刀型细胞贫血病是一种因β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代,使血红蛋白(Hb)功能异常的遗传病,以致红细胞呈镰刀状得名。SCD属于常染色体显性遗传,其发病率为8/10万,临床上主要表现为慢性溶血性贫血、慢性局部缺血导致器官组织损害、易感染和再发性疼痛危象。SCD患者血液中血色素结合蛋白(hemopexin)水平显著下降。CSLBehring正在开发的CSL是一款从血浆中提取的血色素结合蛋白(hemopexin),可帮助恢复SCD患者中的血色素结合蛋白水平。

药物:Palcitoclax(APG-)

研发企业:亚盛医药

治疗疾病:小细胞肺癌(smallcelllungcancer,SCLC)

简介:APG-是亚盛医药自主研发的Bcl-2/Bcl-xL双靶点抑制剂,可通过选择性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白恢复细胞凋亡,临床拟用于治疗SCLC、NSCLC、淋巴癌等实体肿瘤。目前在美国、澳大利亚进行用于治疗晚期癌症患者的两项1期剂量递增试验,在中国进行作为单药治疗SCLC的一项1期剂量递增/扩展试验。

药物:NR

研发企业:纽福斯

治疗疾病:Leber遗传性视神经病变(Leberhereditaryopticneuropathy,LHON)

简介:Leber遗传性视神经病变(LHON)是一种由线粒体DNA突变所引起的母系遗传性急性或亚急性视力减退疾病,男性发病多于女性。LHON多表现为突发性双眼先后发生的无痛性视力急剧下降,早期为视盘充血、毛细血管扩张,后期可进展为视神经萎缩。LHON疾病由线粒体DNA、或中的突变引起。携带GA突变的ND4基因是主要的病理因素。NR是一款创新候选基因疗法,它利用AAV2载体在视网膜神经节细胞中表达人ND4基因,以修复GA突变引起的视神经病变。NR在两项研究者启动临床试验(investigator-initiatedtrial)中结果积极,表明AAV基因治疗在临床环境的长期安全性、有效性和持久性。Neurophth正在积极准备中国/美国的临床1/2/3期注册试验,以评估NR的安全性、有效性和耐受性。

药物:Cepharanthine

研发企业:RNRBioMedical

治疗疾病:免疫性血小板减少症(immunethrombocytopenia)

简介:Cepharanthine是从千金藤属(Stephania)植物中分离出来的一种非甾体类抗炎和抗肿瘤化合物,还具有镇痛,解热和抑制血小板的作用。在实验室研究中已显示出对人类T细胞白血病病*(HumanT-cellLeukemiaVirus,HTLV)有效。此外,它已成功用于治疗放射诱发的白细胞减少症、原发免疫性血小板减少症、斑秃、结节病、难治性贫血和与癌症相关的疾病等。

药物:Gavorestat

研发企业:AppliedTherapeutics

治疗疾病:磷酸甘露糖突变酶2缺乏症(phosphomannomutase2deficiency)

简介:PMM2-CDG是一种衰弱性罕见疾病,由蛋白质糖基化所需的关键酶磷酸甘露糖突变酶-2缺乏引起。当前尚无批准用于治疗PMM2-CDG的药物。Gavorestat是一种新型中枢神经系统(CNS)渗透性醛糖还原酶抑制剂(ARI),用于治疗CNS罕见的代谢性疾病,包括半乳糖血症和PMM2-CDG。该药物已在经过验证的PMM2-CDG模型中证明了其生物活性。AppliedTherapeutics计划在年启动该药物的一项临床研究。

药物:小分子黑皮质素4受体激动剂(Smallmoleculemelanocortin4receptoragonist)

研发企业:LGChem

治疗疾病:瘦素受体缺乏症(leptinreceptordeficiency)

简介:瘦素受体缺乏症患者出生时体重正常,但由于缺乏瘦素受体,会因极度的饥饿导致长期过度进食(食欲亢进)和肥胖症。从幼儿期开始就出现异常的饮食行为。瘦素受体缺乏症患者由于指导性发育的激素减少,通常也出现性腺功能低下以及性腺机能减退。黑皮质素4受体(melanocortin4receptor,MC4R)可独立调节能量消耗和食欲。在小鼠模型中发现,MC4R参与进食行为和新陈代谢的调节等生理过程。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,医院就诊。参考资料:[1]BrainEver.RetrievedSep26,,from
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