那些偏方能治白癜风 http://pf.39.net/bdfyy/bdfjc/150720/4659299.html到年底了，总结一下我心目中年的那些新药研发重大突破。当然，这只代表我的个人观点，总结得也也可能不太全面，供大家参考。
1.埃博拉病*疫苗及药物
埃博拉病*（来源：Wikipedia）
埃博拉病*感染后造成埃博拉出血热非常惨烈，身体内组织被液化，导致大面积出血，患者会吐血、七窍流血、毛孔出血......然后死亡。该病传染性强，发病快，死亡率高，经常造成整个村子人口灭绝。年，默沙东的扎伊尔型埃博拉病*疫苗获得欧洲及美国批准上市，该疫苗保护效应强，在刚果（金）已有超过0万人接种。但该疫苗仅针对扎伊尔型埃博拉病*，还有苏丹型埃博拉病*曾造成大量死亡。因此，目前仍有数个其他疫苗在研发中，以期实现完全预防埃博拉病*的目标。中国曾于年批准国内某研究所及企业研发的埃博拉病*疫苗，但并未在非洲有大面积接种案例。除疫苗外，再生元的三种单抗混合的REGN-EB3和Ridgeback的单抗mAb也证明了可以大幅降低埃博拉病*感染后的死亡率，成为治疗这一疾病的重大突破。埃博拉病*疫苗及药物的研发体现出这一行业中的好的一面：由于这一疾病仅存在于全球最欠发展的国家，研发药品无利可图，也无关发达国家的公共卫生。但发达国家公共卫生部门的研究机构和制药企业联手，解决了这一危险的疾病，为这些最欠发展的国家解除了重大风险。.诺华治愈脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma
AAV疗法的原理（来源：Adeno-associatedvirusvectorasaplatformforgenetherapydelivery,NatureReviewsDrugDiscovery）
治愈（注意是“治愈”）一项疾病总是令人兴奋，尤其是这一疾病是基因缺陷导致的疾病，且患者通常会在岁内死亡。该疗法的成功也证明了腺相关病*载体（AAV）的成功，即可将正常的基因递送入人体细胞内，以治愈基因缺陷导致的疾病。这项技术的前景并不仅限于治愈脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。不过，诺华给这一疗法的定价高达万人民币——这带来了一个问题：到底应该为一个人正常地度过一生（而不是岁前死掉）支付多少钱？这不仅是一个经济问题，也是个伦理问题。3.安进的KRASG1C抑制剂AMG
AMG与KRASG1C的结合（来源：AmgenunveilsitsKRasinhibitorinhumanclinicaltrials,CEN）
上世纪80年代初，RAS基因就被确认为首个人类癌症的元凶，但RAS靶向抑制剂却迟迟没有上市，其原因是由于RAS蛋白结构平滑，其表面缺乏可以结合小分子的疏水性口袋，因此被长期认为是“不可成药”。AMG是通过结合KRAS蛋白表面隐藏的沟槽来发挥作用，可以与突变的KRAS蛋白上的半胱氨酸发生不可逆结合，从而使KRAS进入失活状态。这一突破为RAS抑制剂的研发打开了大门，KRASG1D抑制剂已近在眼前。不过，AMG可能存在耐药较快发生的问题，亟需解决。这一突破也说明新药研发的艰难之处——从原理被确认到新药被研发，耗时近40年。4.第一三共DS-末线治疗HER阳性乳腺癌
DS-的瀑布图（来源：TrastuzumabDeruxtecaninPreviouslyTreatedHER-PositiveBreastCancer,TheNewEnglandJournalofMedicine）
年1月，FDA以惊人的效率：仅仅两个月就审批通过的第一三共的HER抗体偶联药物DS-的上市申请，其原因自然是该药极其优异的疗效。在平均接受过6种治疗但失败的HER阳性乳腺癌患者中（%的患者使用过曲妥珠单抗，%的患者使用过T-DM1，65.8%的患者使用过帕妥珠单抗，54.3%的患者使用过其他anti-HER疗法，48.9%的患者使用过激素疗法，99.5%的患者使用过其他系统疗法。换言而之，这些患者几乎已经无药可治了），客观缓解率ORR达61%，其中11位患者为完全应答；中值应答时间为14.8个月，PFS为16.4个月。甚至，HER低表达患者也可受益。DS-突破性的*素选择、连接物设计、“载弹量”（Drug-to-AntibodyRatio），并利用了“旁观者效应”，这可能是其效果如此惊艳的原因。不过，该药造成间质性肺炎的风险高，值得临床医生密切
